يتناول هذا البروتوكول المرضى المصابين بـفقر الدم اللاتنسجي غير الشديد (NSAA) — أولئك الذين لا يستوفون المعايير التشخيصية لفقر الدم اللاتنسجي الشديد أو الشديد جداً — والذين يُظهرون مع ذلك مؤشرات واضحة للعلاج: الاعتماد على نقل الدم، أو النزيف ذو الأهمية السريرية، أو الالتهابات المتكررة.
على الرغم من تصنيفهم ضمن الحالات غير الشديدة، إلا أن المرضى في هذه المجموعة الفرعية يعانون من مرض يؤثر تأثيراً جوهرياً على حالتهم السريرية أو جودة حياتهم، مما يستوجب الإدارة النشطة بدلاً من المراقبة وحدها.
بالنسبة لحالات NSAA التي تستوفي معايير العلاج، يرتكز النهج على العلاج المناعي التثبيطي المركّب باعتباره التدخل الأساسي. يحدد البروتوكول الكامل مكونات النظام العلاجي، والأساس الدليلي، والبدائل المتاحة — بما في ذلك ما هو معتمد وما هو غير معتمد لهذه الإشارة.
الهدف هو تحقيق استجابة دموية ذات مغزى، تُعرَّف بأنها تحقيق الاستقلالية عن نقل الدم أو التعافي القابل للقياس في سلسلة الخلايا:
DOI: 10.1111/bjh.19236
Non-severe AA (NSAA): AA not fulfilling the criteria for SAA or VSAA
Indications for treatment are transfusion dependency, progression to SAA and where patient lifestyle dictates.
Based on the only prospective randomised trial in NSAA, the combination of ATG and CSA results in similar OS but better failure-free survival and a faster and better response (74% vs. 46%, respectively), compared to CSA alone.
Danazol is another option, but there are limited data on efficacy and supply issues.
The use of eltrombopag for NSAA is not approved.
Partial | Transfusion independence (if previously dependent) or doubling or normalisation of at least one cell line or increase of baseline • Haemoglobin concentration of >30 g/L (if initially <60) • Neutrophils of >0.5 × 10⁹/L (if initially <0.5) • Platelets of >20 × 10⁹/L (if initially <20)
View source ↗