فقر الدم اللاتنسجي في المرضى فوق سن 40، أو غير الحاملين لمتبرع شقيق متطابق لـ HLA: العلاج الخطي الأول
يتبع فقر الدم اللاتنسجي المكتسب الحاد أو الشديد الحدة (SAA/VSAA) مساراً مختلفاً للعلاج الخطي الأول عندما لا يكون الزرع الخيفي من متبرع شقيق متطابق لـ HLA هو الخيار المختار — سواء لعدم وجود متبرع متطابق، أو لأن المريض يتجاوز الأربعين من عمره.
السيناريو السريري
ينطبق هذا البروتوكول على المرضى المصابين بـ SAA أو VSAA المكتسب في سياقين متداخلين: غياب متبرع شقيق متطابق لـ HLA (MSD) متاح، أو وجود MSD في مريض يتجاوز الأربعين من عمره. للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 40 و50 عاماً مع وجود شقيق متطابق، قد يبقى الزرع مناسباً بحسب الحالة الوظيفية والأمراض المصاحبة وخبرة المركز؛ أما من هم خارج هذه النافذة، فإن العلاج غير الزرعي كخطٍّ أول هو المسار المشار إليه.
نهج العلاج الخطي الأول
النهج الراسخ لهذه الفئة هو العلاج المثبط للمناعة المركب، مع جلوبولين مضاد للثيموسيت مستخلص من الحصان (ATG) بوصفه عنصراً محورياً. يتضمن النظام العلاجي الكامل — شاملاً جميع العوامل المستخدمة وتسلسلها ومتطلبات المتابعة — في البروتوكول الكامل.
أهداف العلاج
الهدف هو تحقيق الاستجابة الدموية بحلول الشهر السادس، بما في ذلك الاستقلالية عن نقل الدم. تستلزم الاستجابة الكاملة تطبيع تركيز الهيموغلوبين بحسب العمر والجنس، إلى جانب عتبات محددة لعدد العدلات والصفيحات.
References
DOI: 10.1111/bjh.19236
- SAA/VSAA in the absence of a MSD.
- SAA/VSAA with a MSD and >40 years of age (patients aged between 40 and 50 years with MSD could be considered for HSCT depending on performance status and comorbidities, in addition to centre expertise).
- The dose of horse ATG (ATGAM®) is 40 mg/kg/day for 4 days.
- CSA is commenced on Day 1 of ATG at a dose of 5 mg/kg/day to achieve trough blood levels of 150–200 μg/L.
- Eltrombopag is administered orally at a dose of 150 mg per day from Day 14 through 6 months or through 3 months in patients who have achieved a CR at 3 months.
- Prednisolone is used with ATG for the sole purpose to abrogate infusion-related side effects and prevent serum sickness.
- Response to ATG (as defined in Table 7) is delayed, starting after an average of 3–4 months.
- For SAA, the 6-month response rate is 50%–70%, and it is lower in VSAA (23%).
- Complete | Haemoglobin concentration normal for age and gender | Neutrophils >1.5 × 10⁹/L | Platelets >150 × 10⁹/L