الثلاسيميا ألفا الكبرى (استسقاء الجنين بالهيموغلوبين بارت): الإدارة عندما لا يحقق الاستخلاب الحديدي تركيز الحديد المستهدف في الكبد
الرضع المصابون بالثلاسيميا ألفا الكبرى (استسقاء الجنين بالهيموغلوبين بارت) الذين ينجون من فترة حديثي الولادة يصبحون معتمدين على نقل الدم مدى الحياة ما لم يُتَّبع تدخل علاجي شافٍ. عندما يفشل العلاج بالاستخلاب الحديدي من الخط الأول في تحقيق تركيز الحديد المستهدف في الكبد، يكون النهج التصاعدي مطلوبًا.
الثلاسيميا ألفا الكبرى (استسقاء الجنين بالهيموغلوبين بارت) — حالة خطيرة يواجه فيها الناجون من مرحلة حديثي الولادة اعتمادًا مدى الحياة على نقل الدم ما لم يتلقوا تدخلًا علاجيًا شافيًا.
كان العلاج بالاستخلاب الحديدي — باستخدام ديفيراسيروكس أو ديفيريبرون أو ديفيروكسامين — هو العلاج السابق. كان الهدف السريري هو تركيز الحديد في الكبد أقل من 7 ملغ/غ من الوزن الجاف (مثاليًا 2–5 ملغ/غ من الوزن الجاف). الفشل في تحقيق هذا الهدف هو المحفز للتصعيد إلى البروتوكول الموضح هنا.
النهج العلاجي الشافي القائم على الزرع هو الخيار المطروح في هذه المرحلة، ويحدد البروتوكول الكامل متى ينبغي تقديمه ولمن. اطلع على الإرشادات المنظمة الكاملة أدناه.
Once an infant with α-thalassaemia major (haemoglobin Bart’s hydrops foetalis) survives the neonatal period, they will become lifelong transfusion-dependent, unless they are cured by haematopoietic stem cell transplantation.
Allogeneic haematopoietic stem cell transplantation is the only curative option currently available for long term survivors of haemoglobin Bart’s hydrops foetalis.
Transplant for thalassaemia should be offered as early as possible as outcomes are superior prior to the onset of organ dysfunction secondary to iron overload.
View source ↗