يتناول هذا البروتوكول إدارة ثلاسيميا ألفا الصغرى تحديدًا في سياق ثلاسيميا ألفا الكبرى (هيموغلوبين بارت استسقاء الجنين). يصبح الرضع المصابون بهذه الحالة والذين يتجاوزون مرحلة حديثي الولادة معتمدين على نقل الدم مدى الحياة، ما لم يُعالجوا عن طريق زراعة خلايا الجذع المكونة للدم.
نظرًا للصورة الدموية المتميزة في هذه الفئة من المرضى، تكون استراتيجية نقل الدم أكثر عدوانية مقارنةً بمتلازمات الثلاسيميا الأخرى. يُعدّ برنامج نقل الدم المنتظم ركيزةً أساسية في الإدارة — وتُحدَّد المعاملات المحددة والعتبات المعرّفة في البروتوكول الكامل.
الهدف الأساسي هو الحفاظ على مستوى كافٍ من الهيموغلوبين الوظيفي. يحدد البروتوكول أهداف الهيموغلوبين الدقيقة ومعايير المتابعة اللازمة لتحقيق هذا الهدف والحفاظ عليه.
Once an infant with α-thalassaemia major (haemoglobin Bart's hydrops foetalis) survives the neonatal period, they will become lifelong transfusion-dependent, unless they are cured by haematopoietic stem cell transplantation.
However, patients with α-thalassaemia major require more aggressive transfusion strategies due to preserved reticulocytosis and high proportion of circulating non-functional HbH.
The goal of a transfusion regimen is to maintain functional haemoglobin (HbA) >90 g/L.
View source ↗